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SOLA Biosciences Japanの革新的な取り組み

合同会社SOLA Biosciences Japanは、アメリカのボストンに本社を置くSOLA Biosciences Inc.の完全子会社として、ALS（筋萎縮性側索硬化症）の新しい治療法の開発に力を入れています。この度、国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）の「創薬ベンチャーエコシステム強化事業」に採択され、今後5年間で約60億円の支援を受けることが決まりました。この採択は2026年6月5日に公表され、SOLA Japanはその支援のもとで開発を推進しています。

ALSとTDP-43の関係

ALSは、運動ニューロンが次第に失われていく神経変性疾患として知られています。その根本原因の一つが、TDP-43というタンパク質の構造異常やミスフォールディングです。ALS患者の97%近くにおいて、TDP-43が異常を呈することが確認されており、これが神経細胞の機能喪失を引き起こす一因となっています。

このため、SOLAの開発プログラムである「SOL-257」は、TDP-43の正常な構造と機能を回復することを目指しています。

SOL-257の開発とJUMP70プラットフォーム

SOL-257は、SOLA独自の「JUMP70」プラットフォーム技術を基にした遺伝子治療の候補です。このプラットフォームは、細胞内のタンパク質品質管理機構を利用しており、ミスフォールディングが発生したタンパク質を選択的に認識し修復することができます。具体的には、疾患特異的な標的結合ドメインとタンパク質品質管理機構を活性化するドメインを組み合わせ、タンパク質修復に必要な分子シャペロンHSP70をターゲットの近くに動員します。

SOL-257は、TDP-43の異常を選択的に認識し、正常な立体構造と機能の回復を促進することを目指します。このアプローチにより、ALSの多くの症例に共通する分子病態に直接働きかけ、改善を図ります。

開発に向けた期待

SOLA Japanは、米国のSOLAチームとともに国内外のさまざまな研究機関、製造パートナー、投資家と連携し、開発を加速します。AMED認定のベンチャーキャピタルであるCurie.Bioがリード投資家として、このプロジェクトに参加し、東京大学エッジキャピタルパートナーズ（UTEC）もフォロー投資家として関わっています。

この取り組みについて、SOLA Biosciences Inc.の創業者兼CEOである古屋圭三氏は、「この支援を受けてSOL-257の開発を一層効率的かつ科学的に進めていく責任を感じている」と述べています。また、COOの井ノ口雄大氏は、「日米が一体となった開発体制を築く大きな機会」だと強調し、日本のサイエンスとSOLAのグローバルな力量を結びつけていく意義を語りました。

最後に

現在、SOL-257は開発段階にあり、まだ規制当局からの承認は得ていません。しかし、SOLA Biosciences Japanの取り組みは、多くのALS患者とその家族にとって希望となる治療法の実現へとつながる可能性を秘めています。日米の連携を通じて、革新的な医療の未来を切り開くこのプロジェクトから目が離せません。

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