2026年欧州血液学会でrogocekibの新データが発表される

2026年欧州血液学会におけるrogocekibの臨床試験データ

Chordia Therapeutics株式会社は、2026年に開催される欧州血液学会（EHA）で、再発や難治性の急性骨髄性白血病（AML）および高リスク骨髄異形成症候群（MDS）患者を対象としたCLK阻害薬rogocekib（CTX-712）の第1/2相試験の結果を発表します。この新しい治療薬の試験データは、革新的な治療選択肢としての可能性を示しており、医学界から注目されています。

Rogocekibの概要

rogocekibは、RNAスプライシングを制御するCDC2様キナーゼ（CLK）を選択的に阻害する経口の低分子治療薬です。特に蘇生率が低い骨髄性腫瘍では、スプライシング因子遺伝子の変異が影響しており、それが治療の難しさにつながっています。現時点で、スプライシング経路を標的とした承認済みの薬剤は存在しないため、rogocekibは未充足の医療ニーズに応えるものと期待されています。

試験の詳細

本試験（NCT05732103）は、再発または難治性AML及び高リスクMDS患者を対象に行われ、多施設共同の第1/2相の試験です。用量漸増コホートでは、rogocekib錠剤を用いて、週1回で20mgから140mg、または週2回で60mgから100mgの用量で投与し、安全性、薬物動態、薬力学や初期の有効性を評価しました。

試験に参加した42例の患者は、急性骨髄性白血病（AML）が23例、MDSが16例、慢性骨髄単球性白血病（CMML）が3例という構成でした。
65歳以上が78.6%、過去に3回以上の前治療歴がある患者が57.1%を占めており、これらは全体の半分以上を占めています。加えて、全例で有害事象が確認されたものの、管理可能な安全性プロファイルを維持していることも報告されています。

主な結果

有効性

本試験の結果から、rogocekibは管理可能な安全性プロファイルを有し、高リスクの再発・難治性血液がん患者において、単剤で一定の抗腫瘍活性を示しました。特にAMLのサブグループでは、100mgの週1回投与群でCRi（治療反応）を50%達成。さらに、MDS患者では、80mgの週1回投与群でmCR（骨髄完全寛解）を25%達成しました。

今後の展開

rogocekibの開発は、治験実施計画書の改訂などを通じてさらなる臨床開発が進められます。特に新たな有効性が期待できる患者群の適切な評価を行い、治療選択肢を広げることを目指します。Chordia Therapeuticsの代表取締役である三宅洋は、今回の結果について「未だ十分な治療選択肢のない患者様に新たな治療を提供できるよう、引き続き努力していく」と述べました。