レコルダティ、ジャクスタピッドの小児用製剤を承認取得し新たな治療の選択肢を提供

レコルダティ、ホモ接合体家族性高コレステロール血症の新たな治療薬を承認

レコルダティ・レア・ディジーズ・ジャパン株式会社は1990年代に創設され、イタリアを拠点とした製薬会社です。その理念は、全ての人々に健康という基本的な権利を提供することにあり、多くの希少疾病に対する革新的な治療剤を開発してきました。この度、ホモ接合体家族性高コレステロール血症（HoFH）に対する治療薬「ジャクスタピッド®」の小児用製剤の承認を取得したことを発表しました。これにより、2歳以上の小児患者に新たな治療の選択肢を提供できることとなります。

ジャクスタピッド®について

「ジャクスタピッド®」（一般名：ロミタピドメシル酸塩）は、ミクロソームトリグリセリド転送タンパク質（MTP）阻害剤であり、主に家族性高コレステロール血症（HoFH）の治療に用いられています。ホモ接合体家族性高コレステロール血症は、遺伝的要因によりLDLコレステロールが過剰に蓄積し、動脈硬化や心筋梗塞などの重大な心血管疾患を引き起こすリスクが高まる病気です。これまでの治療法は限られていましたが、ジャクスタピッドの導入により特に小児のHoFH患者の治療成績を向上させることが期待されています。

小児に対する用法・用量

新たに有効性が示された小児用製剤は、2 mgカプセルとして承認され、通常は夕食後2時間以上あけて経口投与されます。年齢に応じた用量が設定され、患者の忍容性を考慮しながら段階的に増量が可能です。これにより、個々の患者に適したデリバリーが実現します。

医療ニーズへの応え

現在、日本を含む約40の地域で成人HoFHの治療薬として承認されているジャクスタピッドが、米国に次いで日本で小児向けにも承認されたことは狭き門を開くものであり、今後多くの子どもたちがついに効果的な治療を受けられることを意味します。最も小さな患者たちが直面している医療のギャップを埋めるため、レコルダティは今後も尽力して参ります。

社会への貢献

レコルダティは、歴史的に家族経営の薬局としてスタートし、その精神を受け継ぎながら社会に貢献する医薬品の開発を続けてきました。多様な業界での事業展開を通じて、極めて高い医療ニーズに応える使命を果たしつつ、様々な疾病への理解を深め、より健康で豊かな社会を目指しています。今後も「Focus on the few」という理念のもと、限られた環境に特化した製品の提供や治療の選択肢を増やしていく所存です。

新たに承認されたジャクスタピッドの小児用製剤は、多くの家族にとって希望となることが期待されています。今後も安心して生活を送るための治療薬として、進化を続けることでしょう。