新たなRNAアプタマー創薬の革命「RaptScore」技術の全貌

RNAアプタマーとは？

RNAアプタマーは、特定のターゲット分子に結合する能力を持つ短いRNA分子で、医薬品やバイオセンサーとしての応用が進展しています。これまで、アプタマーの選定には「SELEX法」という煩雑な実験手法が使われていましたが、特に製薬業界ではこの手法が医薬品候補を効率的に見つけ出すうえでの課題となっていました。

課題と新技術「RaptScore」の登場

従来のSELEX法では、実験データに基づき頻度を評価する手法が依存されてきましたが、これには新規配列を含む候補の評価ができない、さらには配列の長さを変更すると評価が難しくなるという問題がありました。また、医薬品化においては短鎖化が重要であり、これを行うためには多くの試行錯誤が求められました。

しかし、早稲田大学の研究グループが開発した「RaptScore」は、AIによる高精度の結合活性評価を実現しました。本技術は大規模言語モデル（LLM）を基にしており、従来法では困難だった未知の配列や長さが異なる配列の評価を可能とするのです。

高精度な活性予測

研究チームは、RNAの塩基配列を学習したAIモデルを使用し、実験データを元に任意のRNAアプタマーの結合力を高精度に予測することに成功しました。実験結果とRaptScoreのスコアを比較したところ、驚くべき高い相関が見られ、少数の実験データに基づく評価が可能だということが明らかになりました。

短鎖化の実現

さらに、この新たな技術は「短鎖化」のプロセスにも応用されています。実験を介さずに、RaptScoreが高いRNAアプタマーの配列を生成することができ、従来の配列から最大で30%短縮しつつもその結合力を維持することに成功しました。この進展により、製品化におけるコストの削減や品質向上が期待されています。

生成AIとの連携

加えて、同研究チームはRNAアプタマー生成AI「RaptGen」との連携を実現し、AIが生成した候補配列から実験すべき有望なものを自動で選別できることを確認しました。これにより、創薬研究の効率化がさらに進むことが期待されます。

将来の展望

現在の「RaptScore」には、今後の課題があります。具体的には、RNAの持つ3次元構造の情報が考慮されていないため、立体構造を統合することでさらなる精度向上を目指しています。研究チームはアプタマーのデザインや選択において、AIがもたらす革新を通じて、次世代の創薬を加速させる技術の発展を望んでいます。