新たな治療選択肢！ポンペ病への併用療法が承認取得

新たに承認されたポンペ病治療薬

アミカス・セラピューティクス株式会社は、成人の遅発型ポンペ病を治療するための新たな併用療法を発表しました。それは、点滴静注用の「ポムビリティ®」と経口カプセルの「オプフォルダ®」です。2025年6月24日付で製造販売承認を取得したこの新薬は、ポンペ病患者にとって画期的な治療の選択肢となります。

設計された治療法の概要

ポンペ病は、ライソゾーム内にグリコーゲンが異常に蓄積することにより、筋力や運動能力の低下を引き起こす稀な疾病です。この病気の治療はこれまで難しかったのですが、今回の新薬により状況が改善されることが期待されます。

ポムビリティは、遺伝子組換え酵素を用いて、筋組織に蓄積するグリコーゲンを減少させる効果があります。これにより、ポンペ病患者の症状緩和や生活の質の向上につながるとされています。

オプフォルダは、ポムビリティの効果を高める役割を果たします。この経口剤は体内でのポムビリティの活性を維持し、治療の効果を最大限に引き出すことが期待されています。

開発の背景と、期待される影響

アミカス社のCEO、ブラッドリー・キャンベル氏は「この承認は日本のポンペ病患者にとって大きな一歩。それには私たちの開発に協力してくれた医療従事者や患者、家族に感謝している。」と語っています。

ポムビリティとオプフォルダの併用療法は、これまでの治療法と異なり、経口と点滴を組み合わせる新しいアプローチです。これにより、今後のポンペ病治療の選択肢が広がることが期待されています。すでに海外でもポムビリティは2023年の3月に、オプフォルダは6月にそれぞれ承認を受けており、今後の展開が楽しみです。

ポンペ病について知っておくべきこと

世界中のポンペ病患者は5000人から1万人いるとされています。この病気は遺伝子の突然変異によって引き起こされるもので、名付け親とされるポンペ博士の名に由来しています。

日本国内においても新たな治療法が承認されることで、多くの患者が希望を持てるようになります。ポムビリティとオプフォルダの併用療法は、次世代のポンペ病治療において重要な役割を果たすことでしょう。具体的な効果や治療プロセスについては、今後の研究や臨床試験によって明らかにされることが期待されます。