ファブリー病治療薬「ガラフォルド」日本での販売承認取得

ファブリー病治療剤「ガラフォルド」の承認

アミカス・セラピューティクス株式会社は、2018年3月23日にファブリー病治療剤「ガラフォルドⓇカプセル123mg」の製造販売承認を取得したことを発表しました。この薬は、ファブリー病に対する初の経口治療薬であり、患者に新たな選択肢を提供します。

ファブリー病とは

ファブリー病は遺伝性の疾患で、主にGLA遺伝子の変異によって引き起こされるライソゾーム病の一種です。この病気では、特定の酵素であるα-ガラクトシダーゼ（α-Gal）の活性が低下し、脂質の一種であるグロボトリアオシルセラミド（GL-3）が体内に蓄積します。その結果、腎障害や心筋症、脳血管疾患など様々な重篤な症状を引き起こします。

この病の発症頻度は、4万から11.7万人に1人とされており、国によって難病と指定されています。ただ、実際の患者数はより多い可能性が指摘されています。従来は点滴静注剤が主流でしたが、経口で服用できるガラフォルドの登場により、患者の負担軽減が期待されています。

ガラフォルドの作用機序

ガラフォルドは、α-Galの構造を安定させ、その輸送を正常化することで、酵素の働きを活性化させる薬理学的シャペロンとして機能します。このメカニズムにより、患者の体内で適切に酵素が働き、病気の進行を抑えることが期待されます。

承認の背景

ガラフォルドは2016年に欧州での承認を受けて以来、オーストラリアやカナダ、イスラエル、韓国、スイスなど多数の国での販売が進められています。日本でも希少疾病用医薬品の指定を受けており、この製品が患者にとって重要な治療法となることが期待されています。

アミカス・セラピューティクス株式会社について

アミカス・セラピューティクス株式会社は、バイオテクノロジー分野で患者中心を掲げ、希少疾患の治療薬の開発を行なっています。ファブリー病に対するガラフォルドだけでなく、ポンペ病治療薬の開発も進行中です。同社は日本法人として2016年に設立され、迅速な薬価収載後の自社発売を予定しています。

詳しい情報は、アミカス・セラピューティクスの公式サイトを参照してください。