新たな脳腫瘍治療薬『オジェンダ®』が日本で登場：低悪性度神経膠腫に光を

日本初の新薬オジェンダ®が登場

2026年11月13日、IPSEN株式会社は新たな治療薬『オジェンダ®（一般名：トボラフェニブ）』を日本で発売したと発表しました。この薬は、BRAF遺伝子に変異または融合遺伝子を持つ低悪性度神経膠腫（LGG）を対象とした、画期的な治療選択肢です。

低悪性度神経膠腫（LGG）の現状

低悪性度神経膠腫は、小児に最も多く見られる脳腫瘍です。この病気は、患者の発育や生活の質に長期的な影響を及ぼす可能性があり、特に視神経経路や脳の深部に腫瘍ができると、視覚機能障害、神経認知機能の低下、内分泌の異常を引き起こすことが知られています。そのため、小児患者とその家族にとっては、大きな負担となることが多く、治療法の選択肢を広げることが求められています。

オジェンダ®の特長

オジェンダ®は週1回の経口投与が可能なII型RAF阻害薬で、2つの剤形（錠剤100mg、ドライシロップ300mg）が用意されています。特に、低年齢の患者さんへの配慮として、飲み込みやすいドライシロップが提供されています。これにより、安全で効果的な治療を提供することが可能になります。

医療現場への導入

IPSEN株式会社の代表取締役社長、野田征吾氏は、「オジェンダ®は日本の小児患者さんとその家族に新たな治療の光をともすことを非常に嬉しく思います。この薬が患者さんの日常生活の負担を和らげる一助となるよう、医療従事者と連携して努めてまいります」と述べています。

限定条件付き承認

オジェンダ®は、日本人患者を対象としたデータが不足する中で、海外での臨床試験データを基にした条件付き承認を受けました。このため、製造販売後調査が求められ、患者の有効性を確認する取り組みが進められます。特に、オジェンダ®は希少ながんであるLGGの治療薬ということで、製造販売の際には一定の条件が要求されており、その遵守が重要です。

医療施設と医師の要件

オジェンダ®を使用するためには特定の医療施設と医師の条件が設定されています。例えば、15歳以下の患者がいる場合は、小児がん拠点病院において使用され、医師は小児血液・がんの専門医であり、さらに数例の経験があることが必要です。このように、オジェンダ®は使用条件がしっかりと定められており、患者の安全を考慮した体制が整えられています。