希少疾病用再生医療に輝くBrexucabtagene autoleucelの新たな可能性

Brexucabtagene autoleucel：新たな治療戦略の登場

日本では、希少疾患の斬新な治療方法として親しまれつつあるBrexucabtagene autoleucelが、新たにマントル細胞リンパ腫（MCL）およびB細胞性急性リンパ芽球性白血病（B-ALL）に対する希少疾病用再生医療等製品として指定されました。このニュースは、厚生労働省が1月16日に公表したもので、ギリアド・サイエンシズ株式会社が製造を担当しています。

MCLとB-ALLの現状

マントル細胞リンパ腫は非ホジキンリンパ腫の中でも特に難治性が高く、国内では約2,000人の患者がこの疾患に苦しんでいます。再発率が高く、治療歴が重なると予後も悪化してしまうため、新たな治療選択肢が迫られています。

一方で、B-ALLは国内における患者数が9,000人とされ、その治療においても課題が残ります。特に成人患者にとっては治療の選択肢が限られ、再発時の生存率は著しく低いという現実です。

Brexucabtagene autoleucelの特徴

Brexucabtagene autoleucelは、CD19抗原をターゲットにしたCAR-T細胞治療であり、これは体の免疫系を利用してがん細胞を攻撃する画期的な治療法です。Kite Pharmaが実施したZUMA-2およびZUMA-3試験に基づき、Brexucabtageneは再発・難治性のMCLおよびB-ALLの治療において、既に数十の国で承認を受けています。これにより、多くの患者は、これまでの治療法では得られなかった可能性を持つことになったのです。