ALS治療に向けた新たな核酸医薬品の特許が公開されました

ALS治療に向けた新しい展望

東京慈恵会医科大学と株式会社Veritas In Silico（以下、VIS）は、筋萎縮性側索硬化症（ALS）の新たな治療法を開発するための共同研究を行っています。このたび、本研究の成果として、ALS治療に関する核酸医薬品の物質特許が公開されました。

特許の概要と重要性

特許名は「核酸医薬とその使用」で、出願番号は特願2025-575964であり、国際出願特許番号はPCT/JP2025/025230です。この研究では、遺伝子「TDP-43 MP13」に関連した核酸医薬が注目されています。ALSは神経系の疾患であり、筋肉を制御する運動ニューロンに深刻な障害を引き起こし、患者にとっては非常に苦痛を伴うものです。2016年の時点で、世界中に約30万人の患者がいるとされ、日本国内でも約1万人がこの病に苦しんでいます。そのため、新たな治療法の開発は、医療界における重要課題となっています。

ALSとTDP-43の関係

ALSの病因には、RNA/DNA結合タンパク質であるTDP-43の異常が深く関与しています。本研究では、TDP-43の特定のアイソフォーム（一部が抑制性短縮型）が病態に影響を及ぼし、異常なRNAを誘導することが明らかになりました。これを受けて、研究者たちはこの抑制性短縮型TDP-43をターゲットとした治療戦略を構築しています。

共同研究の背景

東京慈恵会医科大学は長年にわたりALS研究を行っており、ヒトiPS細胞モデルを介した病理解析で多くの知見を蓄積しています。一方、VISは自社の創薬プラットフォームを活かして、AI創薬を用いた新しい治療法の開発に取り組んでいます。この共同研究では、アカデミアとバイオテク企業のシナジーを生かしながら、新しい医薬品の創出を目指しています。

今後の展望

この特許公開は、ALS治療における重要なステップといえます。今後、研究者たちはさらに詳細な研究を進め、具体的な治療法の開発を目指す予定です。VISは、2025年10月には関連論文を発表し、その中で具体的な治療アプローチを明らかにする予定です。

研究者のコメント

東京慈恵会医科大学の岡野ジェイムス洋尚教授は、「私たちの研究の強みは、臨床研究や病理解析にあります。この研究を通じて、ALSに苦しむ多くの患者に新たな治療の可能性を提供できることを期待しています」と述べています。

また、VISの笹川達也研究戦略部長は、「この共同研究がALS研究において非常に意義深いことであり、今後も東京慈恵会医科大学と協力し続けることで、核酸医薬品の実用化を目指していきます」とコメントしています。