新たな治療薬が進行性家族性肝内胆汁うっ滞症に光を、オーファンパシフィックの新承認

新たな治療の光：進行性家族性肝内胆汁うっ滞症とフェニル酪酸ナトリウム

オーファンパシフィック、承認の取得

オーファンパシフィック株式会社は、進行性家族性肝内胆汁うっ滞症（PFIC）1型および2型向けの治療薬、フェニル酪酸ナトリウム（商標名：ブフェニール）の製造販売承認事項に新たな変更があったことを発表しました。この承認は、厚生労働省から取得されたもので、今後もこの薬剤が治療に用いられることで、多くの患者に希望を提供することが期待されています。

PFICとは

進行性家族性肝内胆汁うっ滞症（PFIC）は、特に乳幼児期に発症する遺伝性の肝疾患です。この病は肝臓から腸への胆汁の流れが阻害されることから、黄疸やかゆみ、そして肝機能障害を引き起こします。日本では、PFICは難病法に基づく指定難病として位置付けられており、現在対症療法が主流です。そのため、病状の進行によっては肝移植が求められることも少なくありません。この背景から、PFIC患者にとって新たな治療選択肢の確保が急務となっています。

フェニル酪酸ナトリウムの可能性

フェニル酪酸ナトリウムは、元々は尿素サイクル異常症の治療薬として用いられてきました。しかし、東京大学の研究チームによると、この薬剤には胆汁分泌を促進するという新たな作用があることが明らかとなり、PFIC 1型および2型に対する有効性が示唆されることになりました。この新たな作用に基づく一連の臨床研究や医師主導の治験でも、薬剤の有効性と安全性が確認されています。