筋ジストロフィー治療の新たな展望 - 青木博士が発表する画期的研究

2024年9月14日、青木吉嗣博士が国立精神・神経医療研究センターの研究成果を発表します。この講演では、
「ニューリフィックス β1,3-1,6グルカンの経口投与による筋ジストロフィーマウスの骨格筋線維化と疲労の軽減」と題し、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの非臨床モデルであるmdxマウスを使用した研究についての詳しい説明が行われます。この発表は、第22回アジア・オセアニア筋学センター学術集会・第10回日本筋学会学術集会の一環として実施され、オンラインでも視聴可能です。

筋ジストロフィーとその治療法の現状

筋ジストロフィーは、筋肉が少しずつ衰えていく希少疾患で、デュシェンヌ型筋ジストロフィーはその中でも特に重い症状を伴います。これまで、効果的な治療法が少なかったことから、多くの研究者が新しいアプローチを模索してきました。その中で、新たに注目を集めているのが「ニューリフィックス β1,3-1,6グルカン」です。これは、菌体外多糖類としてアウレオバシジウム・プルランスから生成されるもので、経口摂取が可能かつアレルゲンフリーという特性を持っています。

青木博士の研究

青木博士の研究チームは、ジーエヌコーポレーションと共同で取り組んだ非臨床試験で、mdxマウスに対してニューリフィックスを経口投与することで、骨格筋の線維化が抑制され、疲労感が軽減されることを確認しました。この結果は、Scientific Reportsにて発表され、多くの注目を集めています。また、MDA conference 2024では、mdxマウスの前肢の握力データも報告され、これが治療効果の指標となります。

具体的なデータでは、ニューリフィックスを摂取したグループは、摂取されていないグループと比較して明らかに筋力の維持が見られました。このように、患者への実際の治療法としても期待が持たれています。

安全性と信頼性

ジーエヌコーポレーションは、2009年以来筋ジストロフィーの研究を進めており、これまでに得られたデータから見ると、ニューリフィックスは安全性が確認されています。日本国内のGMP認定施設で製造されており、一般家庭でも利用できるというのも大きな特徴です。

青木博士の講演は、このような最新の研究成果を広く共有する貴重な機会です。特に、この治療法がどのように筋ジストロフィーに苦しむ患者の生活を改善するかについての具体的な情報は、医療従事者や患者にとって非常に有益です。

講演を視聴したい方は、以下のウェブサイトから登録可能です。
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注意点

なお、「ニューリフィックス neu REFIX®」は医薬品ではなく、食品添加物として、日本の規制基準に従っています。発表される研究成果は、あくまで学術的・教育的な目的であり、医学的なアドバイスとして解釈すべきではありません。

この講演の成功を応援するとともに、筋ジストロフィーの治療における新たな展望に期待したいと思います。