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日本初、アミロイドーシス治療薬ビヨントラの認可取得とその意義

アレクシオンファーマ合同会社が発表したニュースが多くの人々の注目を集めています。同社の製品「ビヨントラ®」（一般名：アコラミジス塩酸塩）が、日本においてトランスサイレチン型心アミロイドーシス（ATTR-CM）の治療薬として製造販売の承認を得たのです。この承認は、国際的な医療雑誌「New England Journal of Medicine」に掲載された研究結果や、国内の第III相試験の成功を基にしています。特に、この国内試験では、30カ月の追跡期間中に報告された死亡者がゼロであり、心血管関連の入院リスクも大幅に低下したことが強調されています。

ATTR-CMとは？

ATTR-CMは、トランスサイレチン（TTR）というタンパク質の異常によって引き起こされる進行性の疾病で、心臓にアミロイド線維が沈着することで心筋症を引き起こします。この病は様々な症状を伴い、診断が難しいため、多くの患者が未診断のままとなっています。世界中で30万〜50万人が影響を受けているといわれていますが、その多くは正確な診断に至っていません。

ビヨントラの特長

ビヨントラは、特に強力なTTR安定化作用を持ち、患者の心血管的健康を守るために開発されました。医療法人杉村会杉村病院のアミロイドーシス診療研究サポートセンターの長、安東由喜雄博士は、「ビヨントラの承認は、ATTR-CMと共に生きる患者にとって大きな希望をもたらすものです」と述べています。

アレクシオン本社の最高経営責任者、Marc Dunoyer氏は、「ビヨントラは、患者の心血管死および入院を低減し、治療の質を向上させるものとして期待されている」とも強調しています。さらに、「ビヨントラ」は優れた忍容性を示し、重大な副作用のリスクは確認されていないとのことです。

日本における臨床試験の経緯

国内で実施された第III相非盲検試験では、25名の日本人患者が参加し、30カ月間の投与後に有意な改善が認められました。この試験では、心不全の症状を抱えつつもアミロイドーシスの確定診断を受けた患者が対象となり、主に障害の程度や心血管に及ぼす影響が評価されました。

最後に

ビヨントラの承認は、日本国内のアミロイドーシス治療の選択肢を広げ、新たな希望をもたらすものであると言えるでしょう。医療関係者と患者が、この新たな治療機会を活用し、より良い未来への一歩を踏み出すことが期待されます。患者の生活の質を改善し、心不全のリスクを軽減することは、医療現場における大きな目標です。治療選択肢拡大のニュースは、心臓疾患に苦しむ多くの人々にとって、待望の朗報となります。

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