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VectorBuilder: 遺伝子治療の未来を切り開く革新的企業

VectorBuilderは、遺伝子デリバリー技術の世界的リーダーとして、基礎研究から臨床応用まで、遺伝子デリバリーツールのデザイン、開発、最適化をワンストップで提供する企業です。同社は、世界中の何千ものラボやバイオテクノロジー/製薬会社の信頼できるパートナーとして、遺伝子治療の新たな地平を切り開いています。

メンケス病の臨床試験開始: 希少疾患治療への挑戦

VectorBuilderは、中国のLantu Biopharmaとのパートナーシップで、メンケス病の遺伝子治療薬候補を開発しました。メンケス病は、銅輸送に関わる遺伝子の変異によって引き起こされる遺伝性代謝疾患で、主に男児に発症し、神経障害やその他の症状を引き起こし、幼児期に死亡するケースが多い、あまり知られていない希少疾患です。

VectorBuilderは、アデノ随伴ウイルス(AAV)ベクターの設計と最適化、臨床グレードのAAV製造を含むCROおよびCDMOサービスを提供し、Lantu Biopharmaは遺伝子治療薬の安全性と有効性を研究しました。2023年には、昆明市にある第920病院と希望健康病院との協力で、医師主導型治験(IIT)を開始し、3歳の男児患者に遺伝子治療薬を投与しました。

これは世界初のメンケス病遺伝子治療の医師主導型治験であり、患者の健康状態を注意深く観察し、病状の改善が確認されています。VectorBuilderの技術力と遺伝子デリバリー分野における包括的なEnd-to-Endサービスが、この画期的な治験に大きく貢献しています。

痙性対麻痺治療への進出: 脊髄損傷治療の新たな可能性

VectorBuilderは、2022年7月には、韓国のStand Up Therapeuticsと世界初の痙性対麻痺の遺伝子治療ベクターの製造契約を締結しました。Stand Up Therapeuticsは、独自に開発した直接交差分化技術(LYH-001)を使用して、脊髄損傷による麻痺患者を治療する技術を持つ企業です。

VectorBuilderは、Stand Up Therapeuticsが設計した遺伝子治療製品を製造および供給することで、脊髄損傷治療の新たな可能性を切り開きます。Stand Up Therapeuticsは、LYH-001の第I相および第II相臨床試験を実施しており、前臨床試験では、LYH-001は40日以内に第5腰椎損傷動物モデルの対麻痺の治療に成功しています。

GMPグレードのレンチウイルスベクターの製造: 臨床研究への貢献

VectorBuilderは、2022年7月には、米国オハイオ州の顧客による新規TCR-T細胞治療の臨床試験用のGMPグレードレンチウイルスベクターがFDAのIND承認を受けました。

同社は、顧客との長年のパートナーシップを通じて、基礎研究用ベクターのCROサービス、GMP製造契約を結び、GMPグレードのプラスミドDNAとレンチウイルスベクターを製造しました。VectorBuilderのCDMOサービスは、シードバンクの構築、プロセス開発、パイロット製造、GMP本製造、バッチリリースの作成、品質検査と安全性試験など、一連の開発・製造プロセスと、FDA CMC材料の承認サポートが含まれています。

高い技術力とリーズナブルな価格: VectorBuilderのCDMOサービスが選ばれる理由

VectorBuilderのCDMOサービスは、高い技術力、早い納期、リーズナブルな価格が評価され、多くの顧客から選ばれています。同社は、基礎研究から臨床研究まで、幅広いニーズに対応する遺伝子デリバリー関連サービスを提供することで、顧客の研究開発を強力にサポートしています。

VectorBuilderは、遺伝子治療の未来を担う革新的な企業として、今後も新たな技術革新とサービスの提供を通じて、難病治療の開発に貢献していくことが期待されます。

関連リンク

サードペディア百科事典: VectorBuilder メンケス病 痙性対麻痺

Wiki3: VectorBuilder メンケス病 痙性対麻痺