ファブリー病初の経口治療薬「ガラフォルド」が日本で新発売

日本初のファブリー病治療薬、ガラフォルド®の登場

2023年10月、アミカス・セラピューティクス株式会社は、日本初のファブリー病治療薬「ガラフォルド®カプセル123mg」（一般名：ミガーラスタット塩酸塩）を新たに発売しました。この新薬は、ファブリー病患者にとっての画期的な選択肢を提供するものです。

ファブリー病とは

ファブリー病は、遺伝子の異常からくる疾患で、特にα-ガラクトシダーゼという酵素の働きが不十分なため、体内にGL-3などの物質が蓄積します。その結果、腎臓や心臓、脳などの組織に障害をもたらし、さまざまな健康問題を引き起こします。日本における発症頻度は、約4万～11.7万人に1人とされています。

これまでの治療法は主に点滴静注用製剤に限られていましたが、ガラフォルドの登場によって新しい治療の選択肢が増え、特に経口投与による利便性が期待されています。

ガラフォルド®の特長

ガラフォルドは、薬理学的シャペロンとして働き、α-Gal Aの安定性を向上させることで、酵素の機能を活性化します。この薬剤は、特に反応性のある遺伝子の変異を持つ患者に効果的です。具体的には、アミカス社が提供するウェブサイトで、対象となる遺伝子変異について確認することができます。

海外では、2016年に欧州で承認され、その後、オーストラリア、カナダ、イスラエル、韓国、スイスでの承認も得ています。発売初日から、日本のファブリー病患者がこの新たな治療法にアクセスできることは、医療の進歩を象徴しています。

患者への影響

ガラフォルドの経口投与による治療は、患者にとっての手軽さとともに、生活の質の向上に大きく寄与することが期待されています。新薬がファブリー病患者に提供する価値は、早期の症状改善だけでなく、日常生活における利便性をもたらすものです。

例えば、患者が点滴を受ける必要がなくなることで、医療機関への通院頻度が減少し、より多くの自由な時間を持てるようになります。これにより、患者自身が抱える心理的な負担も軽減され、全体的な生活の質が向上することが期待されます。