神経変性疾患に新たな光、G4を標的にした画期的研究の成果

神経変性疾患における新たな挑戦

最近、熊本大学発生医学研究所の研究チームが、パーキンソン病などの神経変性疾患、いわゆるシヌクレイノパチーに関する新しい発見をしました。これにより、病気の発症メカニズムがより明確になり、創薬への新たな道が開かれるかもしれません。

シヌクレイノパチーとは？

シヌクレイノパチーは、パーキンソン病やレビー小体型認知症を含む神経変性疾患の総称で、主にαシヌクレインというタンパク質が細胞内で凝集することによって引き起こされます。この凝集が神経機能に悪影響を与えることが知られていますが、その背後にあるメカニズムは今まで解明されていませんでした。

新たな発見の概要

研究チームは、RNAの高次構造である「グアニン四重鎖（G4）」が、αシヌクレインの凝集を促進する要因であることを発見しました。この発見は、パーキンソン病患者の脳を解析することで得られました。具体的には、αシヌクレインの凝集体の約90%にG4が集まっていることが確認されました。

創薬の可能性

さらに、G4の集積を抑制する薬剤「5-アミノレブリン酸」を用いた実験では、神経変性モデルマウスにおいて、αシヌクレインの凝集を阻害し、進行する運動機能の低下を防ぐことに成功しました。この結果は、G4の集積抑制が神経変性疾患の未病に向けた新たな創薬の可能性を示唆しています。

さらなる展開

マウスを用いた今回の研究結果は、遺伝性の神経変性疾患においても同様のG4の集積が神経機能の障害を引き起こすことを報告しています。さらに、アルツハイマー病に関連する「タウ」と呼ばれるタンパク質もG4と関連していることが示されています。これにより、G4の集積を抑えることが神経変性疾患全般の治療法につながる可能性があることが期待されます。