#遺伝子治療 #PPRタンパク質 #RNA

PPRタンパク質の新たな可能性

新しい研究が、PPRタンパク質を利用した遺伝子作製技術を発表しました。この技術は、PPRタンパク質が持つ特異的なRNA結合能力を活かし、エクソンスキッピングという生物学的プロセスの制御を可能にします。PPRタンパク質は、その35のアミノ酸からなる反復構造で知られており、特定のRNA配列に結合する能力がありますが、その遺伝子の作成は従来難易度が高いものでした。

研究背景

PPRタンパク質は、特定のRNAに結合する高い特異性を持つため、さまざまな生物医学研究での応用が期待されています。しかし、PPRタンパク質をコーディングする遺伝子の作製は、連結時に配列が乱れることが問題となっていました。これにより、品質の高い遺伝子を効率的に生成するのが難しかったのです。
研究チームは、遺伝子の設計を最適化し、この問題を克服しました。新たに開発した技術では、各PPRモチーフの遺伝子配列をスムーズに接続できるようになり、さらに作製プロセスの自動化も可能です。この結果、大規模なPPRタンパク質遺伝子ライブラリーが短期間で構築できるようになり、創薬候補となるタンパク質の迅速な探索と開発が進むとされています。

エクソンスキッピングの実現

また、今回の研究により、ヒト細胞内で特定のエクソンをスキップする操作が成功しました。エクソンスキッピングは、DNAからmRNAが転写される際に一部のエクソンを意図的に除去する技術です。この技術は、タンパク質合成に関わる塩基配列を選択的に変更し、様々なタンパク質を生み出すことを可能にします。ただし、エクソンに異常が生じると、正常なタンパク質の合成が妨げられ、特定の疾患を引き起こす原因となることもあります。

今後の展望

この技術の応用により、異常なエクソン構成の修復や、変異を持つエクソンの除去といった遺伝子治療の可能性が開かれるかもしれません。社会における医療分野に大きな影響を与えるこの発見は、PPRタンパク質を利用した新たな治療法の確立につながるでしょう。

論文情報

本研究成果は、以下の論文にまとめられています：
Yusuke Yagi, Takamasa Teramoto, Shuji Kaieda, Takayoshi Imai, Tadamasa Sasaki, Maiko Yagi, Nana Maekawa and Takahiro Nakamura
「Construction of A Versatile, Programmable RNA-binding Protein using Designer PPR Proteins and Its Application for Splicing Control in Mammalian Cells」
2022年 11巻 22号 3529
論文リンク

この研究は、今後の医療における革新を促進し、特に遺伝子治療の発展に寄与することが期待されています。

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