新たな尿素サイクル異常症治療薬「ラヴィクティ®」が登場！画期的な効果を持つ内用液に注目

尿素サイクル異常症治療薬「ラヴィクティ®」の誕生

このたび、株式会社オーファンパシフィックが新しい尿素サイクル異常症（UCD）治療薬「ラヴィクティ®内用液1.1 g/mL」を発売しました。この製品は、一般名としてフェニル酪酸グリセロールを持ち、主に肝臓で有毒なアンモニアを無毒の尿素に変える役割を果たします。

UCDについての理解

尿素サイクル異常症は、肝臓における代謝経路の異常から生じる疾患群を指します。具体的には、尿素サイクルに関連する酵素の先天的な異常に起因し、本症に罹ると高アンモニア血症を引き起こすことがあります。症状には嘔吐、呼吸困難、痙攣、意識障害などが存在し、時には生命に関わる危険な状態に陥ることもあります。この疾患は、乳幼児期に発症することが多いものの、成人になってから診断される場合もあります。

ラヴィクティ®の特長

「ラヴィクティ®」は、2025年12月22日に製造販売承認を取得し、2026年4月15日に薬価基準に収載されました。これに伴って、販売も開始されることとなります。この製薬は、既存のフェニル酪酸ナトリウム製剤と比較して、服用する液量を減少できる特長があり、味や臭いが抑えられた経口液剤となっています。また、ナトリウムを含まないため、ナトリウム制限が必要な患者さんでも安心して使用できます。

ラヴィクティ®は、安定した血中アンモニアコントロール効果が期待されるため、UCD患者さんやその家族には大きな負担軽減が見込まれます。この新しい治療選択肢が、患者さんの日常生活においてどのように寄与するかに注目が集まります。

オーファンパシフィックの取り組み

オーファンパシフィックは、UCD治療における未充足の医療ニーズに応えることを目指し、「ラヴィクティ®」を通じて新しい治療法を提供します。その姿勢には、患者さんとそのご家族の生活のクオリティ向上を見据えた強い意志が感じられます。

同社は、希少疾患領域に特化した医薬品の開発や提供に努めており、医療現場への情報提供にも積極的です。患者さんが一人でも多く、新しい治療薬にアクセスできる環境作りを進めていく方針です。