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モデルナとRecordati社、希少疾患治療薬を巡る新たな提携

2026年1月29日、米国マサチューセッツ州ケンブリッジの生物医薬品企業モデルナが、プロピオン酸血症（PA）治療薬mRNA-3927に関して、イタリアの製薬大手Recordati社と戦略的な提携を結んだことを発表しました。

この提携により、モデルナはmRNA-3927の最終段階の臨床開発と製造を継続し、Recordati社はその後のグローバル商業化を担当するという役割分担が明確になっています。モデルナのCEOであるステファン・バンセルは、Recordati社との提携を通じて、PAの患者さんの生活を改善するという共通の使命を共有できることを嬉しく思っています。

プロピオン酸血症とは

プロピオン酸血症（PA）は、稀な先天性代謝異常症であり、全世界で10万人に1人の割合で発症します。この疾患は、プロピオニルCoAカルボキシラーゼ（PCC）という酵素の不足により、有害な代謝物が体内に蓄積され、健康を脅かす重篤な合併症を引き起こします。これまでのところ、根本原因をターゲットにした有效な治療法は存在していません。

mRNA-3927の役割

mRNA-3927は、正常なPCCAとPCCBサブユニットをコードする二種類のmRNAから成り立っており、PA患者の体内で機能的なPCC酵素の回復を提供することを目的としています。初期の臨床データからも有望な結果が見られる中、モデルナは2026年に主な試験結果を発表する予定です。

提携の内容と期待される成果

今回の提携契約に基づき、モデルナは5,000万ドルの契約一時金を受け取ります。また、開発や薬事関連のマイルストーンに応じて最大1億1,000万ドルも得られる可能性があるほか、販売マイルストーンや売上高に応じて段階的なロイヤルティも受け取ることになります。この提携の最終的な実行には、アメリカにおける独占禁止法の規制を含むいくつかの条件があり、約30日以内に承認を見込んでいます。

Recordati社のコメント

Recordati社のCEOロブ・コーレマンス氏は、PAが未だに有効な治療法がない重篤な疾患であることを強調しました。彼は、モデルナの革新的なmRNA技術と自社の経験を結集することで、患者にとっての治療を進めることができると期待を寄せています。

モデルナの革新

モデルナはmRNA技術を利用した医薬品の開発において世界をリードする企業であり、特に感染症や希少疾患、がん治療においてその能力を発揮しています。彼らのアプローチは、医薬品の製造方法や疾患治療の基本的な考え方を転換させるもので、今後も多くの患者の健康に貢献することが期待されています。

本提携により、希少疾患の治療法の開発がさらに進み、患者の生活の質を向上させる一助となることに期待が寄せられています。患者のために新たな道を切り開くこの共同作業には、多くの注目が集まることでしょう。

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